셀큐이티의 렙톨픽, PIK3CA 변이 없는 유방암에 첫 PI3K/mTOR 억제제로 FDA 승인

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렙톨픽(성분명 게다톨리십)은 셀큐이티의 첫 승인 약물이자, PIK3CA 변이가 없는 HR 양성·HER2 음성 진행성 유방암 환자에게 PI3K와 mTOR를 동시에 차단하는 최초의 FDA 승인 치료제입니다. 지금까지 알펠리십, 이나볼리십 같은 PI3K 억제제들은 PIK3CA 변이가 있는 환자에게만 쓸 수 있었습니다. 렙톨픽은 변이가 없는 대다수 환자에게도 PI3K 경로를 표적할 수 있는 길을 열었습니다.

2026년 7월 14일, FDA는 렙톨픽을 풀베스트란트와 함께, 또는 팔보시클립(입란스)을 추가해, PIK3CA 변이가 없는 HR+/HER2- 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자 중 전이 환경에서 한 번 이상의 내분비요법 후 진행된 경우에 사용하도록 승인했습니다.[1]

이 글에서는 렙톨픽이 어떤 약인지, VIKTORIA-1 임상시험이 무엇을 보여줬는지, 이번 승인이 의미하는 것과 아직 알 수 없는 것, 그리고 바이오마커 공백을 메운 약에도 왜 여전히 열린 질문이 남아 있는지 설명합니다.

네 가지만 기억하면 됩니다

• 렙톨픽은 PIK3CA 변이가 없는 유방암에 승인된 첫 PI3K/mTOR 억제제입니다. 기존 PI3K 약물들은 PIK3CA 변이가 있어야 쓸 수 있었지만, 렙톨픽은 그렇지 않습니다.

• VIKTORIA-1 임상시험에서 렙톨픽을 풀베스트란트·팔보시클립과 함께 썼을 때, 질병 진행 또는 사망 위험이 76% 감소했습니다 (HR 0.24). 무진행 생존기간 중앙값은 9.3개월 대 2.0개월이었습니다.

• 전체 생존기간 데이터는 아직 미성숙 상태입니다 (전체 사망의 25%만 발생). 이번 승인은 무진행 생존기간에 근거한 것으로, 생존 기간을 연장하는지는 아직 알 수 없습니다.

• 렙톨픽은 주 1회 정맥주사로 투여하는 약입니다. 먹는 약이 아니며, 구내염, 피부 반응, 고혈당 등 의미 있는 부작용이 있습니다.

렙톨픽은 어떤 약이고, 무엇이 다른가

렙톨픽(게다톨리십)은 범(pan)-PI3K/mTOR 억제제입니다. 알파, 베타, 델타, 감마 네 가지 클래스 I PI3K 아형을 모두 차단하고, mTORC1과 mTORC2 두 복합체도 함께 억제합니다.[4] 이 이중 차단이 기존 PI3K 약물과의 핵심 차이입니다.

생성형 개념 기전도입니다. 경로 생물학을 단순화한 설명용 이미지이며 정량적 효과 자료가 아닙니다.

기존 PI3K 알파 억제제인 알펠리십(픽레이), 이나볼리십(이토베비)은 PI3K 알파 아형만 선택적으로 억제합니다. 그런데 이 약물들은 PIK3CA 변이가 있을 때만 효과가 있습니다. HR+/HER2- 진행성 유방암의 약 60~70%는 PIK3CA 변이가 없습니다. 이 환자들에게는 지금까지 PI3K 경로를 표적하는 치료 옵션이 없었습니다.

렙톨픽은 모든 PI3K 아형과 mTOR를 동시에 억제함으로써, PIK3CA 변이 여부와 관계없이 해당 경로를 차단할 수 있습니다. 이번 FDA 승인은 변이가 없는 환자군에 대한 것입니다. 셀큐이티는 2026년 3분기에 PIK3CA 변이가 있는 환자군에 대해서도 별도 승인 신청을 할 계획입니다.[7]

렙톨픽은 주 1회 30분 정맥주사로 투여합니다(28일 주기의 1, 8, 15일차). 용량은 180mg으로 고정되어 있습니다.[1] 경구약이 아닙니다.

VIKTORIA-1 임상시험 결과

VIKTORIA-1은 PIK3CA 변이가 없는 HR+/HER2- 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 392명을 대상으로 한 공개 라벨 무작위 3상 임상시험입니다. 환자들은 1:1:1 비율로 세 군에 배정됐습니다.[1,5]

**군: **A (3제)

**치료 조합: **게다톨리십 + 풀베스트란트 + 팔보시클립

**군: **B (2제)

**치료 조합: **게다톨리십 + 풀베스트란트

**군: **C (대조)

**치료 조합: **풀베스트란트 단독

무진행 생존기간 (1차 평가변수):

**비교: **A vs C

**중앙값 PFS: **9.3 vs 2.0개월

**HR (95% CI): **0.24 (0.17–0.35)

**p값: **<0.0001

**비교: **B vs C

**중앙값 PFS: **7.4 vs 2.0개월

**HR (95% CI): **0.33 (0.24–0.48)

**p값: **<0.0001

셀큐이티가 2025년 10월 18일 공개한 VIKTORIA-1 결과 발표 원문 캡처입니다. 보고된 PFS 수치와 당시 전체생존 데이터가 미성숙했다는 문장을 원문 그대로 보존했습니다. 이미지를 누르면 원문 PDF가 열립니다.

객관적 반응률 (측정 가능한 병변이 있는 환자):

**군: **A

**ORR (95% CI): **32% (23–40)

**군: **B

**ORR (95% CI): **28% (20–38)

**군: **C

**ORR (95% CI): **1% (0–5)

반응 지속기간:

**군: **A

**중앙값 DoR (95% CI): **17.5개월 (8.8–NE)

**군: **B

**중앙값 DoR (95% CI): **12.0개월 (8.1–NE)

3제 요법이 가장 강력한 효과를 보였습니다. 질병 진행 또는 사망 위험이 76% 감소했고, 무진행 생존기간 중앙값은 9.3개월이었습니다. 팔보시클립을 뺀 2제 요법도 효과적이었습니다(위험 67% 감소, 중앙값 7.4개월).

대조군의 무진행 생존기간 중앙값이 2.0개월에 불과했다는 점은, 이전 치료를 받은 이 환자군에서 풀베스트란트 단독요법의 한계와 미충족 수요를 보여줍니다.

데이터가 아직 말해주지 않는 것

전체 생존기간 데이터는 미성숙 상태입니다. PFS 분석 시점에서 전체 사망의 25%만 발생했습니다.[1] 즉, 렙톨픽이 생존 기간을 연장하는지는 아직 알 수 없습니다. PFS 개선은 실제하고 통계적으로도 확실하지만, PFS 개선이 항상 생존 기간 연장으로 이어지는 것은 아닙니다.

임상시험 간 직접 비교는 유효하지 않습니다. 9.3개월이라는 PFS 중앙값을 알펠리십, 이나볼리십, 엘라세스트란트, 카피바세르팁 등 다른 약물의 임상시험 PFS 수치와 직접 비교해서는 안 됩니다. 각 임상시험은 환자 구성, 이전 치료, PIK3CA 변이 조건이 서로 다릅니다.

처방정보의 중단율이 시장의 예상과 달랐습니다. BioPharma Dive에 따르면, 렙톨픽의 처방정보에 기재된 부작용으로 인한 중단율이 셀큐이티가 ESMO 2025에서 발표한 수치보다 높았습니다.[3] 임상시험 밖 실제 진료 환경에서 주 1회 정맥주사 요법의 내약성이 어떤지는 앞으로 확인이 필요합니다.

안전성: 주의할 점

FDA 처방정보에는 다음 경고가 포함돼 있습니다:[1]

• 구내염(입안 염증) — mTOR 억제제 계열의 알려진 부작용

• 피부 이상반응 — 발진 등

• 고혈당 — PI3K/mTOR 억제제 계열의 또 다른 대표적 부작용

• 태아 독성 — 임신 중 사용 금기

임상시험에서 흔한 이상반응으로는 구내염, 메스꺼움, 피로, 설사, 식욕 감소, 발진 등이 보고됐습니다. 주 1회 정맥주사라는 투여 방식은 정기적인 병원 방문이 필요하다는 뜻이기도 합니다. 이는 경구약과는 다른 방식으로 삶의 질과 접근성에 영향을 줍니다.

이번 승인이 환자와 치료 분야에 중요한 이유

HR+/HER2- 진행성 유방암 환자의 약 3분의 2는 PIK3CA 변이가 없습니다. 이들에게 렙톨픽은 PI3K 경로를 표적하는 최초의 치료 옵션입니다. 이번 승인 전까지 바이오마커 기반 대화는 사실상 이랬습니다: “PIK3CA 변이가 있으면 PI3K 억제제를 쓸 수 있습니다. 없으면 쓸 수 없습니다.” 렙톨픽은 이 이분법을 바꿨습니다.

또한 이번 승인은 PI3K/mTOR 이중 억제 전략이 오랜 시도 끝에 처음으로 FDA 문턱을 넘었다는 의미도 있습니다. 이전 범-PI3K 억제제들은 독성 문제로 어려움을 겪었습니다. 렙톨픽의 승인은 치료 가능한 범위를 찾을 수 있다는 개념 증명이기도 합니다.

그러나 이것은 완치를 의미하지 않습니다. PFS 중앙값 개선은 개월 단위입니다. 정맥주사는 정기적인 병원 방문을 필요로 합니다. 전체 생존기간 질문은 여전히 열려 있습니다. 개별 환자에게는 이러한 요소들을 항암화학요법, 다른 표적치료제, 임상시험 등 대안과 함께 저울질하는 결정이 필요합니다.

앞으로 볼 것

셀큐이티는 2026년 3분기 말에 렙톨픽을 상업 출시할 예정입니다.[3] 또한 2026년 3분기에 VIKTORIA-1의 PIK3CA 변이 환자군 데이터를 바탕으로 추가 승인 신청(sNDA)을 제출할 계획입니다.[7]

주목할 지점:

– 전체 생존기간 데이터 — OS 분석은 언제 완료되고, 어떤 결과를 보여줄지

– 실제 진료 환경에서의 내약성 — 중단율이 처방정보와 비슷할지, 더 높을지

– PIK3CA 변이 환자군 승인 — 이미 승인된 PI3Kα 억제제들과 어떤 차별점을 보여줄지

– 치료 순서와 조합 — 주 1회 정맥주사 PI3K/mTOR 억제제가 경구 SERD, 경구 PI3Kα 억제제, ADC, 항암화학요법 사이에서 어디에 위치할지

한 줄 결론

렙톨픽은 PIK3CA 변이가 없는 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에게 PI3K/mTOR를 표적하는 최초의 FDA 승인 약물입니다. VIKTORIA-1 임상시험은 분명한 PFS 개선을 보여줬지만, 전체 생존기간 데이터는 아직 미성숙 상태이며, 정맥주사와 부작용 프로필은 이 약이 ‘의미 있는 선택지’이지 ‘보편적 해결책’은 아니라는 점을 말해줍니다.

참고 자료

• FDA. “FDA approves gedatolisib with fulvestrant, with or without palbociclib, for HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer.” 2026년 7월 14일. FDA 승인 공지

• FDA. Revtorpyk (gedatolisib) 처방정보. Drugs@FDA. Drugs@FDA

• Alvarado D. “Celcuity gains FDA approval for closely watched breast cancer drug.” BioPharma Dive. 2026년 7월 15일. BioPharma Dive

• Celcuity Inc. “Celcuity Announces FDA Approval of REVTORPYK (gedatolisib).” Globe Newswire. 2026년 7월 14일. Celcuity 발표

• ClinicalTrials.gov. “VIKTORIA-1 (NCT05501886).” ClinicalTrials.gov: NCT05501886

• Reuters. “US FDA approves Celcuity’s breast cancer drug.” 2026년 7월 14일. Reuters

• Drugs.com. “FDA Approves Revtorpyk (gedatolisib) for HR+/HER2- PIK3CA Wild-Type Breast Cancer.” 2026년 7월. Drugs.com

이 글은 과학·교육 목적의 정보이며 의학적 조언이나 투자 조언이 아닙니다. 치료 결정은 자격을 갖춘 의료진과 상의해야 합니다.